FDA正式批准西比曼生物C-CAR039双靶点CAR-T产品的IND申请

2021年12月14-中国上海，美国马里兰：西比曼生物科技（下称“西比曼”或者“公司”），一家专注于开发创新细胞疗法用于治疗癌症和退行性疾病的生物制药公司，今日宣布：在2021年12月10日， 美国食品及药物管理局（FDA）正式批准公司核心管线C-CAR039的临床研究（IND）申请，将在美国推进后续的临床开发。

C-CAR039是一款用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的新型CD19/CD20双靶点CAR-T细胞治疗产品。在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上西比曼公布了C-CAR039用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的最新临床数据，总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解率（CR）达到85.2%，是潜在的同类*产品。此后不久，针对滤泡性淋巴瘤（一种惰性非霍奇金淋巴瘤）的治疗，FDA又授予了C-CAR039孤儿药资格认定。

“这是一个振奋人心的消息！”西比曼生物科技董事长兼首席执行官 Tony （Bizuo） Liu 对外表示：“‘拯救生命，复新生命’是西比曼始终如一的使命，我们很高兴将这种潜在同类*的细胞疗法带给患者。本次IND申请在美国获批充分说明了FDA对C-CAR039产品在安全性和疗效方面的认可，同时也是对西比曼创新能力和研发能力的认同。公司将会尽快启动在美国的相关临床研究，我们希望也相信 C-CAR039 能够解决复发/难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤未满足的临床需求，为全球患者提供更好更安全的治疗选择。与此同时我们也已经向中国CDE递交了pre-IND的会议申请，我们衷心的希望中国的广大患者也能尽早的受益于C-CAR039。2022年公司也将在中美同时启动针对实体瘤的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法临床。借助公司的创新细胞治疗技术平台，西比曼人力争在血液瘤和实体瘤细胞治疗领域均做到Best In Class。”

西比曼首席科学家姚意弘博士表示：“C-CAR039在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤所显现出的同类*的潜力，让我们感到非常兴奋。该产品所展示出的优异的治疗效果和*的安全性都体现出了西比曼团队强大的转化医学能力。我们期待在之后的临床研究中能有更多积极的进展。”

关于C-CAR039

C-CAR039是一种新型第二代4-1BB双靶点CAR-T，具有自有研发受专利保护经优化的双特异性抗原结合结构域，可同时作用于CD19和CD20双靶点，可以在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。C-CAR039的GMP生产是在无血清且完全封闭的半自动系统中进行的。目前正在中国进行研究者发起的临床研究（IIT），来评估C-CAR039对于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。

在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上西比曼公布了C-CAR039用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的最新临床数据，数据显示C-CAR039具有良好的安全性和有效性。截至2021年4月20日，已有34名患者接受了C-CAR039输注。其中28名患者进行了安全性评估，27名患者进行了有效性评估。患者的中位年龄为55.5岁，既往接受治疗线数的中位数为3线，75%的患者An Arbor 分期为III/IV期， 5名患者（17.9%）接受了桥接治疗。92.9%（26/28）的患者发生了细胞因子释放综合征（CRS），在这26名患者中，25名患者为1级或2级CRS，仅1例（3.6%）患者发生了3级CRS。2例（7.1%）患者出现了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未发生≥2级ICANS。总缓解率（ORR）为92.6%，其中完全缓解（CR）率为85.2%。中位至缓解时间为1.0个月。中位随访7个月，74.1%的患者仍维持CR。6个月无进展生存率为83.2%（95%置信区间，69.1～100.0）。西比曼公司会继续对患者进行长期随访和评估。