儿童创新药，做出爆款不容易

六一儿童节，医药领域最关心的，莫过于儿童创新药的研发。

国内儿科专用药物只有3000余个，占药品总量的比例不到1.5%，对应的却是2.53亿儿童，几乎是国内总人口的20%。

市场有着巨大缺口，不仅国内如此，放眼看去，由于研发耗时长、风险高、临床受试者招募难等因素，儿童药研发难几乎是一个世界难题。

好的一点是，这几年，在近年来，政策支持、资本推动下，儿童创新药的研发开始变得火热。根据“研发客”统计，2016年至2021年底，已有150多个儿童用药被纳入优先审评，近70款成功通过优先审批上市。

不仅包括百济神州等创新药企，开始将成人药品的适应症外推，探索用于儿童的可能；还诞生了专注儿童药物开发的biotech，比如今年4月份，完成B轮及B+轮融资的贝美药业，以及去年相继完成融资的祐儿医药、则正医药。

儿童用药市场，起风了吗？

/ 01 /流淌着奶和蜜的市场？

从商业角度出发，儿童用药的确有成为蓝海市场的潜质。

正如大部分分析师所说，儿童群体规模庞大。以我国为例，根据第七次人口普查数据，国内0—14岁的儿童数量为2.53亿，与医药消费主力老年人（2.6亿）群体不相上下。

这也为儿童用药提供了一个最基础的条件——“量”。并且，不仅量不是问题，儿童用药的“价格”，也同样不是问题。

出于对儿童用药研发的支持，监管层相继出台了一系列的政策，给予更宽松的环境支持，“限价、招标、医保”这三大令众多医药企业头疼不已的问题，在儿童药这里都不是问题。

退一步而言，儿童用药的价格，一直也不算是“负担”。毕竟，任何一个家庭，在孩子身上都不会太吝啬。

艾瑞咨询数据显示，2021年母婴人群平均在孩子抚养和教育上的花费总额为5262元/月，占家庭收入的比重为20%—30%。

这一点，从生长激素的市场便能窥探一般。

虽然生长激素售价不低，根据草根调研，粉针剂型人均年费用约2万元，水针剂型人均费用约5.5万元，长效剂型人均年费用则在15万元左右。但是，高昂的价格，并没有影响家长的热切需求。

体现在商业层面，2021年，收入主要来自生长激素的金赛药业，营收增速超过40%，营收规模也已攀升至82亿。

看起来，在量价逻辑驱动下，儿童用药市场相当可观。更重要的一点是，目前儿童用药依然非常稀缺。

根据Insight数据库，目前我国药品（化药、中药和生物制剂等）批准文号数超过20万个，但儿科专用药物只有3000余个，占比不到1.5%。

3000种的药物对应2.53亿的儿童，这与一片繁荣的成人创新药市场形成了鲜明对比。

巨大潜在的需求，加上药物极度稀缺，使得儿童用药看起来是一个流淌着奶和蜜市场。但真的如此吗？

/ 02 /基数小+碎片化的制约

实际上，单纯从总人数规模来判断医药市场前景，并不准确。

因为儿童和中老年人的健康状况完全不同。这就好比，刚出厂的全新电脑，和已经使用多年的机器相比，后者出现故障的概率显然会更大。

例如，1999年美国0至19岁的儿童占1999年美国总人口的29%，即2.727亿，但仅占所有死亡人数的2%。

这一点，想必大家在此次新冠疫情中感知更为深刻。目前，美国死亡人数已经超过100万，其中74.4%的是65岁及以上的老年人，小于45岁的青年和儿童死亡人数虽然超过4万，但占比仅有4.2%。

儿童患者基数小，这一点在肿瘤领域体现得最为充分。大家都知道，肿瘤是全球药企必争之地，也是最重要的医药市场，但是儿童癌症患者的占比很低。

美国癌症协会估计，2022年大约10470名儿童和5480名青少年将被诊断出患有癌症，而放大到整个群体，这一数字则是接近200万。

更何况，即便是相同的疾病，还要分门别类。

还是以肿瘤市场为例。细分到视网膜母细胞瘤、有星形细胞瘤、有急性淋巴细胞白血病等，最多的患者群体可能只有几千人，最少的则只有小几百人。

另外，对患者群体规模影响*的一点还在于，儿童用药需要根据年龄分层。因为不同年龄段的器官发育水平不同，对同一类药物的效果、安全性、体内清除时间都有明显差异。

这也进一步导致了市场的碎片化。例如，许多成人静脉注射制剂具有药物浓度，但婴儿的适当剂量太小（例如，小于0.01毫升），无法在临床注射器中准确测量，也就失去了应用场景。

这些特点，也从根本上决定，虽然儿童规模可观，但由于患者基数小、年龄结构差异大等因素，导致“量”会受限。

/ 03 /大幅增加的临床难度和成本

药物市场规模并不是制约儿童药物研发的关键，毕竟，对于药企来说，小众市场也值得布局。

罕见病药物的研发热火朝天，足以证明“量”不够可以用“价”来凑。再加上，药企研发罕见病药物，能够享受诸多优惠条件。例如7年独占权、快速审批通道等，放大罕见病药物商业化前景的同时，又降低了研发难度，吸引了众多药企入局。

虽然儿童药物也能享受这些特权，但研发难度并没有降低太多。这成了制约药企入局研发儿童药的关键。

具体来看。首先，儿童药物潜在研究参与者相对稀缺，这意味着，药企通常需要花费更多人力、财力和时间，来招募和保留足够数量的符合研究参与标准的儿童。

因为除了找到符合条件的入组儿童，还需要说服他们。父母是*的阻力，愿意让自己孩子成为试验对象并不容易；孩子同样难以劝服，即便父母同意，但孩子不愿意，也没辙。

如此一来，一项临床研究自然需要更多的研究地点和额外的协调成本；资金耗费大幅增加之外，还需要更长的时间成本。

此前，一篇关于预防慢性肉芽肿性疾病儿童和成人真菌感染的文章报告，招募了39名儿童参与者，花了足足10年时间。

让人哭笑不得的是，其中大多数参与者在研究开始时是儿童，研究结束都已经长大成人。

孩子身体变化较快，这也是儿童药物研发的另一大难点。因为，对于许多疾病和干预措施，需要对婴儿、幼儿和青少年进行单独研究。

但很显然，孩子并不会停止生长。对于研究人员来说，这会变成极其复杂的问题。

最后，相比于成人，儿童的研究也更难进行。简单举个例子，对成年人来说看似简单的技术程序，如抽血或采集尿液样本，对儿童来说可能很困难。

这意味着，临床试验方需要创造对儿童友好的环境，从适合儿童的设备、医疗技术，以及可以让儿童降低恐惧感的儿科专家。

而不管是海外还是国内，硬件+软件（儿科专家）都是大问题。总而言之，儿童药物的研发难题，不是仅靠政策支持就能解决的。

/ 04 /爆款不易，期待更多关键先生出现

基数小+碎片化的市场，加上成本和难度陡增的临床实验，导致儿童药物很难做出爆款产品，也因此成为全球药企研发的“荒漠”。

即使国内近年来研发热度开始升温，但仍是杯水车薪。

根据《中国新药注册临床试验现状年度报告2020》，国内药企开展的临床中，含有儿童的仅占8.8%；而只针对儿童展开的临床，占比更是低至2.2%。

显而易见，要想解决儿童药物紧缺的问题，还需要更多药企投入研发，扮演关键先生的角色。

好的一点是，随着近年来国内扶持力度越来越大，不少国内药企正在进入这个既难也相对空白的市场。期待越来越多儿童创新药能够被开发出来，市场能够早日真正繁荣起来。

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