当惯性思维成为行业研发的底层底色，当群体选择不约而同涌向同一条赛道，AI制药的现实困境，从不是技术的失效与折戟，而是行业对创新价值的认知偏航，以及对研发初心的悄然背离。人们总将AI的价值局限在分子发现的效率提升上——这一从计算化学时代便持续深耕的核心领域，固然是制药研发中不可或缺的一环，却少有人看见AI更具颠覆性的力量：穿透疾病表象的迷雾，破解医药研发领域“懂病难、破局难”的长久难题。事实上，分子发现仅占AI制药全流程的15%~20%，AI for Science（AI4S）所赋予人类的、对疾病本质的深度解码能力，才是重构制药创新逻辑的核心密钥。只是受限于行业长期的思维固化，这份珍贵的价值被低估、被忽视，难以绽放出应有的光芒。
生医产业的群体选择中，对“管线思维”的过度追捧，让“理解疾病”这一研发的核心初心，在潜移默化中逐渐淡化。在行业固有的评价体系里，管线的临床推进速度、热门靶点的布局卡位、动辄亿级美金的交易规模，俨然成了衡量企业价值的*标准，就像华尔街跳动的股票代码，无声地主导着行业里的每一个选择与判断。在这种思维的牵引下，整个行业很容易陷入路径依赖的泥沼：所有人都紧盯着那些已被验证七八成的热门靶点，在分子发现的赛道上比拼速度、复刻创新，希望用最短的路径兑现商业价值。AI的到来，无疑为分子发现注入了效率革命的动能，大幅压缩了化合物筛选、结构优化的周期，让这一环节成为制药研发链条中愈发重要的支撑。可当所有人的目光都被锁定在这仅占15%~20%的环节，行业的同质化内卷便在所难免，而研发的核心要义——解码疾病本质、探寻发病根源，却被远远抛在身后，慢慢成了被遗忘的角落。毕竟，读懂疾病从来都是一场漫长的征程，耗时久、投入大，且难有短期回报，远不如在分子发现领域“快跟进、快变现”来得直接。这种深入行业肌理的认知偏差，正一点点让医药研发偏离科学的本质与初心。
也正因如此，当部分AI制药团队挣脱惯性思维的桎梏，毅然直面“理解疾病”这一行业课题，自然与主流选择显得格格不入。他们坚守“以疾病为核心”的研发导向，秉持“欲研有效之药，必先解疾病之惑”的科研理念，沉下心为胰腺癌、渐冻症这类疑难杂症搭建深度知识库，抛开追逐热门靶点的浮躁，专注于对疾病本质的探索。这绝非否定分子发现的价值，而是他们深谙研发的核心逻辑：脱离疾病本质的分子发现，终究是无源之水、无本之木——即便分子筛选的效率再高，若无法锚定疾病的核心靶点，最终的研发成果，也只会沦为徒劳无功的泡影。他们追求的不是短期竞速的速度，而是深耕本质的深度；他们始终坚信，唯有真正读懂疾病，才能看见他人未曾发现的靶点、解锁创新的核心密码，而这，正是AI4S超越分子发现、重塑行业格局的核心价值所在。
要理解这份价值的颠覆性，首先要厘清AI for Science的本质内核。这一概念的核心，从来不是简单用算法替代人力的效率迭代，而是让AI真正承载人类大脑的认知使命，成为突破认知边界、叩响未知科学之门的“超级智能体”。在传统的科研范式中，人类的认知始终受限于大脑的信息处理能力——即便是*的科研学者，穷尽一生，也难以精读数万篇海量文献，更无法在脑海中构建起亿级数据规模的复杂因果关联。而AI4S的横空出世，恰似为人类科研打开了一扇全新的大门：它如同一个比人类个体聪慧一亿倍、乃至十亿倍的“超级研究者”，能以超越人类极限的速度，处理海量碎片化的信息、挖掘隐藏在数据中的科学规律、构建复杂的疾病模型，将科研工作者从“记忆与计算”的繁重桎梏中彻底解放出来，让人们得以站在机器拓展的认知边界上，去探寻那些此前从未触达、从未解码的科学未知。这种认知能力的跃迁，绝非简单的技术升级，而是科研范式的根本性变革，它让“解码复杂疾病系统”，从遥不可及的理论可能，变成了触手可及的实践路径。
这份颠覆性的能力，恰好精准契合了制药领域“理解疾病”这一*痛点，让曾经“难于上青天”的疾病解码之路，有了切实可行的破局方向。AI4S所构建的“数据驱动+知识驱动”双轮体系，正是这种超级智能在生物医药领域的生动落地与具象化呈现。数据驱动的“疾病数字孪生”，跳出了传统研发“假说-验证”的固有桎梏，直接对接病患的基因组、转录组、蛋白组等源头生物信息，从人体本身出发，层层拆解疾病的内在发病规律，探寻疾病的核心密码；知识驱动则依托数百个AI代理群，对几十万篇海量科学文献进行结构化提取与深度解析，构建起疾病、靶点、通路、药物之间清晰可循的因果链条——单是胰腺癌这一个病种，便已整理出160万条精准的知识断言。二者相辅相成、协同发力，让AI4S能够快速响应“与胰腺癌纤维化相关、经临床二期验证且关联免疫逃脱机制的靶点有哪些”这类复杂研究问题，让科研工作者得以穿透疾病的表象迷雾，直抵疾病的核心逻辑。这种能力，绝非对分子发现的替代，而是为其点亮了精准导航的明灯，让分子发现从“盲目筛选”的混沌，走向“精准靶向”的清晰，真正将这一重要环节的价值发挥到*。
令人惋惜的是，行业的惯性思维，终究让市场对AI4S的价值认知，始终停留在“分子发现工具”的浅层阶段，最终酿成了严重的价值错配困局。有部分AI制药团队，曾试图将这份能深度解码疾病的系统，打磨成标准化数据库推向市场，却最终深陷“标品困境”难以自拔。核心症结，便在于行业的认知偏差——多数市场主体，只愿意为“更快查文献、更快筛分子”这类即时可见的效率提升付费，却不愿为“理解疾病、发现新靶点”这类源头性、根本性的创新买单。毕竟，在惯性思维的导向下，药厂更关注那些能快速提升效率、兑现短期价值的工具，而对于这种能重构研发逻辑、解码疾病本质的核心能力，因其超出了固有的认知边界，便选择视而不见、避而远之。正如创业者那句贴切的比喻：他们倾力打造的，是“能望见新大陆的哥伦布式望远镜”，而当下市场迫切渴求的，却是“能快速挖掘的铲子”。分子发现这把“铲子”固然重要，是创新落地的必要支撑，但若无“望远镜”指引方向，再多的挖掘，也可能只是徒劳无功的内耗。
要让AI4S的价值真正落地生根、绽放光芒，行业必须打破惯性思维的桎梏，弥补对“理解疾病”的认知缺失，重新审视并认知AI制药的完整价值全貌。从商业化模式来看，AI制药不能再困于标准化“卖工具”的传统老路，而应主动走向与客户深度绑定、共生共赢的定制化服务模式——整合药企、医院的私有数据资源，为其量身打造专属的疾病研究与研发决策系统，让AI4S的疾病解码能力，深度融入研发全流程，为分子发现、靶点验证、临床试验等每一个核心环节，提供精准、高效的支撑。从行业认知来看，更需要达成一个共识：分子发现是AI制药不可或缺的重要环节，但绝非全部，其15%~20%的占比，注定无法单独支撑起创新药研发的全部需求，唯有以理解疾病为核心导向，才能让分子发现的价值*化，才能真正实现创新药研发的破局。
国内外市场的思维差异，更深刻印证了认知偏差对行业发展的深层制约。国内多数药厂，仍深陷“fast follow”的思维惯性中，对疾病本质的深度探索存在明显的认知缺失——他们往往更关注国外巨头的管线布局，盲目跟风、快速跟进，却不愿沉下心来，为深度的科学价值投入。而在海外市场，尤其是美国市场，有一批聚焦“全球首创”的投资者与药企，他们更看重对疾病本质的深度解码，更愿意为基于疾病理解的创新靶点下注，更敢于拥抱科研范式的变革。这一差异，恰恰揭示了一个核心真相：AI4S的价值落地，不仅需要过硬的技术支撑，更需要市场挣脱思维固化的枷锁，真正读懂“理解疾病”的核心价值，给予深度创新足够的耐心与包容。
AI制药的核心信念，从来都蕴含着两层深刻内涵：其一，药物研发的本质，终究要回归“理解疾病”的初心，弥补行业长久以来的认知缺失；其二，AI的真正价值，是为科研工作者赋予超越自身的超级能力——它既让分子发现这一重要环节更具效率，更让人类得以突破大脑的认知极限，去处理那些过去难以应对的疾病复杂性，看得更深、走得更远。正如创业者所言：“我们看到了别人看不见的东西，而一旦你看到了，你就无法移开目光。”这份坚守，是对行业惯性思维的勇敢突破，更是对医药研发科学本质的虔诚回归，在浮躁内卷的行业环境中，这份清醒与执着，格外难得。
AI制药的现实困境，本质上是一场行业的思维困局：当惯性思维裹挟着所有人，奔赴同一条浅层创新的赛道；当认知缺失让行业遗忘了“理解疾病”的核心初心，再先进的技术，也难以挣脱价值被低估的枷锁，难以发挥其真正的力量。而破局的关键，便在于打破这份思维固化，重新认知AI制药的完整价值——既珍视分子发现带来的效率提升，更拥抱AI4S所赋予的疾病解码能力。唯有如此，AI制药才能真正走出同质化内卷的困局，让技术的光芒，穿透行业的浮躁与迷雾，照进创新药研发的核心环节，为攻克疑难疾病、实现源头创新，提供最坚实的核心支撑。而这，不仅是AI制药的破局之道、发展之路，更是整个生医产业回归科学本质、践行初心使命的必然选择。
作者：
1、郭鑫，中科创星合伙人，中国科学院大学博士。负责硬科技成果产业化和投资工作。聚焦于挖掘中国科学院、清华大学、北京大学等科研院所和高校的“卡脖子”“高精尖”项目，推动科技成果转化。
2、张堃，北京大学生物医学工程系博士，现担任中国科技产业投资管理有限公司（国科投资）医疗投资部负责人，专注创新药、生物技术、医疗器械等领域的投资。
