宁光院士团队糖尿病细胞治疗成果落地博鳌乐城

GLP‑1_FGF21双靶点基因修饰干细胞为2型糖尿病治疗带来全新突破

近年来，2型糖尿病已成为影响我国居民健康的常见慢性代谢性疾病。传统以药物和胰岛素为主的治疗方式主要聚焦于血糖控制，部分患者仍面临胰岛功能减退和胰岛素抵抗等问题。由中国工程院宁光院士团队研发的“GLP-1/FGF21双靶点基因修饰干细胞用于2型糖尿病相关研究项目”，已纳入海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批临床转化应用项目清单，正式进入临床转化应用阶段，标志着我国在代谢性疾病细胞治疗领域取得重要研究进展。

一、权威科研背景：院士牵头，国家重点研发项目支持

宁光院士是我国内分泌与代谢疾病领域的知名专家，长期致力于糖尿病发病机制及创新疗法的研究。该双靶点基因修饰干细胞项目依托国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项，由上海交通大学医学院附属瑞金医院作为临床牵头单位，联合北京吉源生物科技有限公司等单位共同攻关，拥有自主知识产权。

项目已获得多项国内外发明专利，完成了临床前安全性、有效性评价及I期临床研究，技术路线符合医学研究规范。

二、技术原理：双因子协同 + 干细胞载体，探索代谢调控新路径

该项目的核心技术是基因修饰的自体间充质干细胞。通过生物技术对干细胞进行工程化改造，使其在体内表达两种关键代谢调控因子——GLP-1（胰高血糖素样肽-1）和FGF21（成纤维细胞生长因子21），形成协同作用机制。

GLP-1的作用

以血糖依赖性方式促进胰岛素分泌，抑制升糖激素，保护胰岛β细胞，改善胰岛功能，同时抑制食欲、延缓胃排空，辅助调节血糖。

FGF21的作用

主要调节肝脏、肌肉、脂肪等外周组织的胰岛素敏感性，改善糖脂代谢，缓解脂肪肝、肥胖及代谢综合征相关状态。

干细胞载体的特点

采用自体来源干细胞，安全性较高，免疫排斥风险低；可在体内定植并持续分泌相关因子，同时发挥组织修复、抗炎和免疫调节等作用，探索对代谢系统的整体调节。

三、研究特点：从“单一控糖”迈向“系统调节”

与传统降糖方案及现有GLP-1类药物相比，该疗法具有以下研究特点：

多靶点调节：不仅关注血糖控制，还探索改善胰岛功能和胰岛素抵抗。

长效作用探索：单次治疗有望实现长期作用，减少长期用药依赖，提升患者生活质量。

全身代谢调节：同步探索改善血糖、血脂、体重、脂肪肝及慢性炎症状态，关注糖尿病相关并发症风险。

四、临床研究数据：初步显示潜在价值

已完成的临床研究数据显示，该疗法在多项关键指标上表现出积极影响：

辅助降低空腹血糖、餐后血糖及糖化血红蛋白（HbA1c）

探索提升胰岛素敏感性，改善胰岛β细胞功能

辅助改善血脂紊乱、减轻体重、缓解脂肪肝

降低全身慢性炎症水平，提升代谢健康状态

治疗过程微创，安全性良好，未见严重不良事件报道，为传统治疗效果不佳的2型糖尿病患者提供了新的研究性治疗选择。

五、落地单位与合作架构：合规分工，保障临床转化

（一）临床落地医疗机构：瑞金海南医院

该项目的临床落地机构为瑞金海南医院，是海南博鳌乐城先行区指定开展临床转化应用的医疗机构。瑞金海南医院作为上海交通大学医学院附属瑞金医院的直属机构，具备开展干细胞临床转化研究和内分泌专科诊疗的条件，拥有规范的诊疗平台、伦理审查体系及专家团队，可依法依规开展干细胞临床转化应用研究，保障研究过程规范、安全、可追溯。

（二）全国总代理机构：海南帝湾医院

海南帝湾医院为该项目的全国总代理，负责项目相关的流程衔接、服务协调、健康管理及科普推广等配套工作，在法律和医疗合规框架内，配合落地医疗机构推进临床转化相关服务。

（三）落地单位核心资质与优势

先行区相关资质

瑞金海南医院与海南帝湾医院均为博鳌乐城先行区引进的医疗机构，具备开展前沿医疗技术研究和临床转化配套服务的相关资质。该项目已纳入乐城先行区临床转化应用清单，完成技术审核、伦理审查及备案流程，可在“先行先试”政策框架下规范开展转化应用。

技术与科研实力

与上海交通大学医学院附属瑞金医院（宁光院士团队）深度合作，共享专家资源、临床科研体系及技术标准。联合北京吉源生物科技有限公司（项目核心技术承制单位）共建标准化细胞治疗支撑体系。吉源生物为国家高新技术企业，拥有GMP级干细胞研发生产基地，保障细胞制剂质量与安全。配备符合国家级细胞治疗临床规范的诊疗及监护设施，建立全流程质量管控体系。

学科与临床优势

设立内分泌与代谢病精准治疗相关诊疗团队，组建由瑞金医院内分泌科专家和本地骨干医师构成的多学科诊疗（MDT）协作模式。围绕代谢疾病、退行性疾病等领域开展前沿技术临床研究，形成特色研究方向。建立完善的术前评估、术中监护、术后长期随访体系，配套真实世界数据研究，保障研究安全与质量。

六、落地博鳌乐城：先行先试，推动前沿技术研究

依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”的政策优势，宁光院士团队主导的GLP-1/FGF21双靶点基因修饰干细胞项目已纳入博鳌乐城获批临床转化应用项目名单。

这一进展意味着：

该前沿技术从科研阶段逐步走向临床应用研究；

患者可在国内参与前沿糖尿病细胞治疗的临床应用研究；

项目依托瑞金海南医院规范的临床路径，在严格质量管控下开展，保障研究安全与质量。

七、推动糖尿病治疗研究发展

这一成果，是我国代谢疾病领域的重要科研进展，推动糖尿病治疗从“药物控制”向“细胞调节、系统重塑”方向探索。随着项目在瑞金海南医院落地应用，将为2型糖尿病治疗研究提供新方向，也为我国代谢性疾病精准医疗与细胞治疗产业发展提供参考。

未来，随着临床研究的不断深入，该技术有望进一步优化，助力“健康中国”战略在慢病防治领域取得更大突破。

重要声明

本文为科研进展科普报道，非医疗广告，不构成诊疗建议。