引领中国医药创新3.0时代，再鼎医药加速创新肿瘤药物及疗法落地

近日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）与再鼎医药共同举办的“首届CSCO-再鼎肿瘤学高峰论坛”在京举行。众多国内外临床肿瘤领域专家、学者齐聚北京，对包括卵巢癌、脑肿瘤在内的中国癌症诊疗现状与前沿创新成果进行了探讨。

根据国家癌症中心今年发布的癌症统计数据显示，2015年全国恶性肿瘤新发病例数392.9万例，死亡病例233.8万例，且近十几年来恶性肿瘤的发病死亡率均呈现上升趋势。与此同时伴随生活水平的大幅提高，公众对健康的关注度与需求日益增长，对于高质量创新疗法的需求不断增加。

上世纪90年代以来，中国医药行业经历了以仿制为主的1.0时代到开始实现自主研发的2.0时代的跨越。在国家出台的一系列鼓励创新政策的驱动下，本土生物医药逐渐崛起，越来越多企业加入国际创新生物医药行列，开启了高度参与全球创新体系、开放式的中国生物医药创新3.0时代的序幕。

“在鼓励创新的制度变革下，中国生物医药的发展正迎来最好的发展时期。近年来，中国生物医药行业的创新能力有了较大提升，生物医药已步入开放式创新的3.0时代，这为中国肿瘤领域的发展提供了新机遇。”中国临床肿瘤学会（CSCO）理事长、同济大学附属东方医院的李进教授表示。

一方面患者对于抗肿瘤药物的需求巨大，同时国家在政策上不断给予支持和创新鼓励，另一方面，国内仍面临基础研究薄弱、抗肿瘤药物研发投入少、核心技术掌握少、以及缺乏强国际竞争力的大型制药企业等问题。

作为国内领先的创新型生物制药公司，再鼎医药从2014年成立之初以License-in的模式“高歌凯进”，于2017年在美国纳斯达克正式IPO，而License in模式也被一众生物制药公司所追捧。

有别于传统的以医药公司自己研究新药，或收购创新药公司为主的两种投资方式，License in是一种产品引入方式，核心是“产品引进方”向“产品授权方”支付一定的首付款，并约定一定金额的里程碑费用（按品种开发进展）以及未来的销售提成，从而获得产品在某些国家（地区）的研发、生产和销售的商业化权利。

随着中国本地创新药企业的发展，近年来越来越多的企业开始尝试这种模式，其优势是可以丰富产品线、快速进入市场，并拥有完整知识产权。但并非所有药企都能运用该模式，这种方式对于引进方的综合能力要求较高，包括产品筛选能力、产品资源对接能力、资金支付能力、团队研发/运作能力等。

再鼎医药首席医学官黑永疆博士表示：“License in是一个双向的合作，并不是单纯把产品卖给你。一方面要寻找你认为好的产品，能够有能力去评估产品的好坏，另一方面，对方也要评估你的公司是否合适，拿到产品后是否能很好的开发、商业化，发挥出产品最大的潜力，得到商业回报。”

再鼎医药可看作是国内创新药企License-in模式的典型案例之一。则乐（卵巢癌PARP抑制剂，尼拉帕利）由再鼎医药于2016年从美国肿瘤制药公司Tesaro引进，根据双方合作协议，获得尼拉帕利在中国市场的独家研发和销售权。2017年起，再鼎医药在中国启动尼拉帕利针对卵巢癌和小细胞肺癌的三项独立的关键临床试验的患者招募，并计划开展多项探索其他适应症的临床试验。而此前尼拉帕利已于2017年3月在美国获批，同年11 月在欧洲获批，2018年12月在香港正式上市。

则乐是再鼎医药在全球范围内首个商业化上市的产品，其在香港获批上市标志着再鼎医药已成功步入商业化阶段，也使得中国香港成为继美国和欧洲之后，全球第三、亚太第一个批准这款创新肿瘤靶向药物的地区。

2018年11月，则乐获得国家“十三五重大新药创制”科技重大专项立项支持，同年12月，国家药品监督管理局正式受理则乐作为对含铂化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜卵巢癌成人患者维持治疗的新药上市申请。2019年1月，国家药品监督管理局药品审评中心已将则乐作为对含铂化疗完全或部分缓解的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜卵巢癌成人患者维持治疗的新药上市申请纳入优先审评。

“再鼎的模式其实是必然的战略，其成功的核心，要看公司团队的能力，能找到极具价值的产品，在它声名不显的时候，你能‘识英雄于草莽’，这个是挺难的一件事情。包括黑博士看那些临床数据，主要都是一期、二期的，这个时候有点像缅甸买玉石，你看上去还可以，一刀开下去可能钱就没有了。这种综合判断的能力很重要，很考验像黑博士，还有整个再鼎团队，对产品、疾病，以及整个行业的一些理解，这需要多年的知识和经验的积累，包括团队加在一起形成一种合力，这是我们的核心竞争力，很难被复制。”再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡表示。

除卵巢癌创新药则乐之外，再鼎医药还有另一款产品——肿瘤电场治疗产品Optune预期将在国内上市，用于帮助脑胶质瘤患者临床治疗。这一源于以色列技术的、全球首创的新肿瘤治疗手段，已被国家药品监督管理局授予创新医疗器械资格认定，有助缩短Optune在中国的上市时间。此前Optune业已在香港地区上市，相较于传统的治疗手段，肿瘤电场治疗不仅可以显著提升患者生活质量，更令人振奋的是能够显著延长患者的无进展生存期和总生存时间，也是近十年来唯一被验证可以延长患者生命的治疗方式，有望改写临床肿瘤治疗方式。

事实上，肿瘤电场治疗产品Optune已先后于2011和2015年获FDA批准，用于复发和新诊断的胶质母细胞瘤成人患者的治疗，成为全球首个且唯一经美国FDA批准的肿瘤电场治疗产品，已在美国、欧洲、日本及其他多个国家及地区获批用于胶质母细胞瘤的治疗。据悉，肿瘤电场治疗成本很高，不仅是生产成本，其运营成本也非常高昂，在欧美的价格也非常高。针对其在国内的定价策略，梁怡表示：“肿瘤电场治疗是一个领先于时代的治疗方案，真正属于‘黑科技’，不能用传统的思路去考虑这样一个创新的治疗方法。它在发达国家已经上市，我们会参照它在欧洲、美国和日本的价格，找到一个比较合适的价格。而且现在脑胶质瘤和恶性胸膜间皮瘤只是其未来适应症的冰山一角，我们相信它的潜力无限，未来有机会成为主流疗法。”

在对中国患者危害特别大的肿瘤领域，如卵巢癌、脑胶质瘤等肿瘤类型上，由于长期缺乏有效的治疗手段，患者未被满足的临床需求巨大。目前针对肿瘤治疗的处于研发后期的在研新药超过700种。从2013年到2017年，全球批准用于肿瘤治疗的药物有63个NAS（新活性物质）。 而目前，全球仅有9个国家的患者可以买到过半数的近5年内上市的新药 。

黑永疆博士表示：“再鼎希望通过高效且经济的方式尽可能缩短中国患者获得这些肿瘤创新药物的时间。目前肿瘤和自体免疫是我们内部研发的主要方向，在积极推动内部研发的同时，我们从全球范围内甄选同类首创（First-in-Class）或者同类最佳（Best-in-Class）的创新治疗方案将其引入中国市场，加速解决中国患者未满足的临床需求。”

中国生物医药正步入开放式创新的3.0时代，对于本土医药公司而言，外部引进和内部研发缺一不可。再鼎医药一方面与多个全球领先的生物制药公司建立了合作伙伴关系，凭借一系列成功合作案例，打造起中国创新生物技术公司中最强大的晚期肿瘤产品管线；另一方面，再鼎医药正不断提高内部研发能力，以进一步补充产品线，目标是今后每年有1-2个全球新药临床试验申请（IND）。此外，再鼎已在上海和美国旧金山设立研发中心并组建研发团队，不断加强药物发现和产品开发能力，并引入业界资深的Valeria Fintin博士担任首席科学家，基于中国和全球整体考量，助力布局自主研发。

“作为中国医药创新3.0时代的开创者和引领者，再鼎医药将充分发挥自身优势，成为联结中国与世界其他国家在医药技术成果交流上的重要桥梁。”再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡在论坛发言中表示，“我们希望可以和政府、临床专家及其他合作伙伴共同携手以最短的时间、最快的速度、最少的投入，期待能填平中国肿瘤治疗与国际一流水平的差距，让创新肿瘤药物惠及中国患者，助力‘健康中国’战略目标的早日实现。”

本文来源投资界，原文：https://news.pedaily.cn/201908/445981.shtml