HIBIO.创新加速营|如何实现基因治疗的工艺上下游工艺优化？大咖这样说

8月11日，由北京中关村生命科学园管理委员会指导，昌发展、生命园公司、赛默飞联合主办的HIBIO.创新加速营《创新赋能，助力细胞与基因治疗的产业化》CGT系列讲座四成功举办，本次讲座吸引了中国生物、百济神州、华夏英泰、镁伽、济凡生物、可瑞生物、荷塘生华、中因科技、人类遗传资源样本库、赛赋医药、慧心医谷、北赛泓升、乐普医疗、中科院、百度、中金、海通证券等600+企业、科研院校和投资机构。嘉宾围绕基因治疗的工艺上下游工艺优化进行主题分享和交流。

眼科基因治疗药物的研发方向

赵新平 博士，中因科技首席科学官 (CSO)

报告概述了眼部疾病基因治疗的现状，在不断增加的金融投资和基因编辑，基因组学，人工智能和机器学习等新技术的快速发展的推动下，基因治疗行业进入了快速增长的阶段。预计行业将有更多的竞争，协作研发工作，并购。

同时，眼部基因治疗研发面临的挑战，并提出了可能的解决方案，包括：以疾病为导向并采用多种方法，增加基因表达载体的效力和安全性，大靶基因基因治疗策略，突变非依赖性基因治疗策略，使用多种疾病模型验证基因治疗的安全性和有效性，密切关注新技术和突破性技术及其在眼部基因治疗中的应用等。

新工艺、新技术在基因治疗产品生产工艺开发中的应用实践

韦厚良 博士，和元生物 工艺开发总监

基因治疗产品种类繁多，覆盖从质粒、腺相关病毒载体、慢病毒载体、腺病毒载体、溶瘤单纯疱疹病毒等，到T细胞、NK细胞等多种细胞治疗产品。种类繁多的产品类型意味着生产工艺的多样性和高度复杂性，为大规模产品生产带来巨大挑战，因而新工艺和新技术不断被开发，用以解决不同基因治疗产品的生产难题。

本次报告，韦厚良博士基于悬浮和贴壁细胞培养两大工艺体系，详细介绍了和元生物自主、全面灵活的Oversatile工艺技术体系的特点，分享了该体系下可降解微载体、固定床、灌注培养等新工艺为AAV、慢病毒、溶瘤病毒大规模生产带来的帮助。

基因治疗载体的工艺开发及优化

张玉蕊 博士，北京荷塘生华医疗科技有限公司 研发副总裁

近年来，基因治疗产业已近高速成长期，病毒载体是当下已被验证为充分的技术路径。然而其涉及的生产环节众多，实现工艺的规模化和标准化及成本控制是目前产业发展的更大瓶颈。荷塘生华基于QbD原理设计优化工艺，提高细胞培养密度及产毒量，有效去除杂质及降低纯化过程中的病毒损失，获取安全性更高、效价更高的基因治疗载体。同时利用高通量、自动化设备，加速工艺优化进程； 贯通产业链核心供应商，快速响应物料供应，降低生产成本。

rAAV病毒载体的工艺开发策略与应用分享

和赛超 先生，赛默飞生物工艺事业部 应用技术科学家

报告从三个方面进行阐述。一是HEK 293细胞培养工艺开发与应用分享，赛默飞293F悬浮细胞的来源与驯化过程，赛默飞有VPC 2.0 RUO和 CTS两种级别细胞系供客户进行上游工艺开发和生产。搭配目录培养基Dynamis，5种HEK Media Panel培养基，Vero production medium进行细胞系培养基驯化。对于培养工艺赛默飞提供1、3、7、15L 玻璃罐进行工艺开发，50-5000 Dynadrive 一次性反应器进行工艺生产。二是AAV下游纯化工艺，赛默飞提供POROS™ CaptureSelect™ AAVX、AAV8、AAV9三种亲和层析填料进行捕获AAV，HQ50精纯能够有效去除空壳病毒。一次性层析设备Dynachrom™可以从研发到生产一站式使用。三是AAV关键质量属性和应用案例，对于AAV质量检测的平台，包括核酸自动提取仪；HEK293宿主DNA检测试剂盒，E1A残留检测试剂盒，质粒DNA残留检测试剂盒，MycoSEQ检测试剂盒；荧光定量PCR仪器以及分析软件。

构建多元创新生态矩阵，赋能创新

昌发展深耕医药健康产业，围绕生命健康产业链，打造了聚焦基因及细胞治疗等全球精准医疗创新技术的精准医学创新中心及精准医学加速中心；北京*医疗器械CMO平台，助力器械科技创新成果转化，实现对进口器械的国产化替代；聚焦无源植入器械与药品、有源能量高端器械、合成生物技术等领域M+医&美创新中心；仪器设备和检测服务共享平台、第三方医学检验实验室、一站式创新药CRO等多个专业服务平台，连同医药健康行业资深企业，发起具有先进性、行业性、开放性的生态组织CHAMPION BIO协调创新联盟，联合知名投资机构、行业协会、专家、媒体打造HiBio.创新加速营，为创新赋能。

同时，昌发展打造了京北医药健康产业发展新地标—CHAMPIONBIO昌平生命谷产业基地，围绕新药创制、生物技术、精准医疗、高端医疗器械等领域，推动国内外*企业的重大成果转化、重磅产品产业化。同时托管运营具有国际影响力的医药健康创新策源地中关村生命科学园，与其合力打造生命科学领域高品质、国际化产业生态系统，搭建产业信息与资源共享平台，将全球资本、人才、科技等产业要素科学组合，为创新成果就地转化提供保障，引领医药健康产业创新发展。

构建一站式生态创新服务矩阵，满足成果转化、初创、成长、成熟等不同发展阶段的企业所需，帮助企业、高校、重点实验室的科研成果在园区内完成从孵化、加速到产业化的全过程，引领医药健康产业创新发展。瞄准医药健康全产业链靶向发力，全面助力昌平区打造医药健康产业发展“核爆点”，建设具有全球*水平的“生命谷”。

关于赛默飞

赛默飞世尔科技是科学服务领域的世界*。公司年销售额超过400亿美元。我们的使命是帮助客户使世界更健康、更清洁、更安全。我们帮助客户加速生命科学领域的研究、解决在分析领域所遇到的复杂问题与挑战、促进医疗诊断和治疗的发展、提高实验室生产力。我们全球超过100,000名赛默飞员工将借助于一系列行业*的品牌Thermo Scientific、Applied Biosystems、Invitrogen、Fisher Scientific、Unity Lab Services, Patheon和PPD，为客户提供*的创新技术、便捷采购方案和全方位服务。

关于HiBio.创新加速营

HiBio.创新加速营是由昌发展联合多家知名投资机构、行业协会、专家、媒体等打造的技能培训平台，建设临床前研究、工艺技术开发、评审注册、临床试验、投融资管理、组织发展管理等课程体系。旨在为企业、科研院所、高校等机构在原始创新、科技成果转化、产品研发、生产及上市等方面提供全周期的成长加速服务，赋能科技创新。目前，已举办16场，70+大咖分享，2400+企业参与活动，700+企业在加速营活动产业生态链接。